Ons plan
Ons doel
Het snel verkrijgen van daadwerkelijke toegang tot kansrijke behandelingen en medicijnen voor ALS/PLS/PSMA in binnen- en buitenland om daarmee de mensen die NU ziek zijn een reële kans te geven op een langer leven.
Hoe willen we dit doel bereiken
Genezing van de genoemde aandoeningen is nog niet mogelijk, maar zoals we eerder hebben gemeld, bestaan er momenteel in ons perspectief wel degelijk drie kansrijke behandelingen voor ALS. Lees meer over de kansen op dit moment >
Van deze drie behandelingen, is de actuele fase 3 studie met NurOwn in tijd het verst gevorderd en dit is met name de reden waarom we in eerste instantie onze focus richten op de toegang tot deze stamcelbehandeling. Lees meer over de behandeling met NurOwn >
Stappenplan
Onze aanpak zal gefaseerd plaatsvinden, waarbij de volgende stappen zijn te onderscheiden:
Stap 1 – Aansluiting zoeken
Een begin zal worden gemaakt met het verenigen van gelijkgestemden in Nederland en België en vervolgens aansluiting zoeken bij de al maanden sterk groeiende beweging in Amerika "No More Excuses! FDA and ALSA Protest" (NME).
Deze groepering van patiënten en naasten wil structurele veranderingen doorvoeren in het ALS-landschap met de nadruk op snelheid in de toegang tot behandelingen.
Onder meer werd in juni 2019 de eis voorgelegd aan de ALS Association (ALSA), dat deze de betreffende drie behandelingen daadwerkelijk financieel ondersteunt.
Door deze financiële injectie en morele ondersteuning kunnen de lopende trial trajecten veel sneller worden doorlopen en kan vervolgens de Food and Drug Administration (FDA) deze behandelingen goedkeuren, mogelijk op basis van voorlopige onderzoeksresultaten.
Stap 2 – Publiciteit genereren
We zullen publiciteit genereren door aandacht van de media te vragen voor ons project.
Daartoe hebben we al lopende contacten met journalisten voor het schrijven van artikelen in kranten en gaan we ons voorbereiden op een televisieoptreden in een bekende praatshow.
Stap 3 – Krachten bundelen
Er zijn momenteel in diverse Europese landen meerdere initiatieven zichtbaar, die zich allen richten op het verkrijgen van toegang tot NurOwn.
Wij zullen de betreffende initiatiefnemers benaderen, om op deze manier het Europese collectief te mobiliseren en te versterken.
Stap 4 – Aanvraag indienen
De actuele fase 3 studie met NurOwn loopt formeel tot oktober 2020.
Bij positieve tussentijdse resultaten kan BrainStorm door de FDA mogelijk (o.a. op ethische gronden) worden gevraagd om vervroegd een aanvraag voor markttoelating in te dienen.
In dat geval zullen wij op voorhand de producent verzoeken, tegelijkertijd een aanvraag in te dienen bij de EMA om een parallel spoor te ontwikkelen.
N.B. Er bestaat momenteel geen Expanded Access Program (EAP, Compassionate Use) voor NurOwn, omdat de producent hieraan niet wil of kan meewerken.
Op het moment dat een dergelijke gelegenheid wel zal worden geboden, zullen we uiteraard direct de mogelijkheden daarvan onderzoeken.
Stap 5 – Organisaties benaderen
In de tussentijd zullen we op anticiperende wijze de volgende organisaties benaderen en hen verzoeken om tijdig actie te ondernemen en voor te sorteren op de verwachte goedkeuring van NurOwn door de FDA resp. de EMA:
CBG
Voordat een geneesmiddel in Nederland op de markt mag worden gebracht moet het bij het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen worden geregistreerd. Het CBG beoordeelt de werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit van het geneesmiddel op de verhouding tussen de voordelen en risico’s van het medicijn, de therapeutische werking ervan, de opgegeven samenstelling en de bij de aanvraag verstrekte gegevens.
ZIN
Het Zorginstituut Nederland geeft advies aan de minister van VWS over de samenstelling van het basiszorgverzekeringspakket en brengt regelmatig advies uit over nieuwe geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen.
Ministerie VWS
De Rijksoverheid wil dat patiënten sneller nieuwe medicijnen kunnen gebruiken en sneller toegang krijgen tot nieuwe behandelingen. Bij versnelde toelating wordt vooraf met de fabrikant afgesproken waaraan het medicijn minimaal moet voldoen, waarbij veiligheid altijd voorop staat maar ook betaalbaarheid een aspect vormt.
We willen aanhaken op de bestaande Europese samenwerking op dit gebied, omdat andere EU-landen immers dezelfde problemen hebben met nieuwe geneesmiddelen als Nederland. België, Nederland, Luxemburg en Oostenrijk (BeNeLuxA) werken al samen om nieuwe geneesmiddelen sneller en tegen een aanvaardbare prijs beschikbaar te maken voor patiënten.
Ziektekostenverzekeraars
Met name over de mogelijkheid tot vergoeding van de behandeling tijdens de periode wanneer NurOwn wel door de FDA wordt goedgekeurd, maar nog niet door de EMA.
Overige organisaties
Het samenwerken met bestaande Nederlandse organisaties op het gebied van ALS gaan we zeker niet uit de weg. Ervaringen in het verleden leren ons echter, dat dergelijke organisaties vaak te behoudend zijn, te wetenschappelijk of te ambtelijk, waardoor de opties tot snel en doeltreffend handelen beperkt worden. In het belang van de patiënt zullen we, daar waar mogelijk en gewenst, bij herhaling de samenwerking zoeken.