CU-ATSM

Cu-ATSM medicatie.

Collaborative Medicinal Development (CMD) (https://colmeddev.com/) heeft recent de eerste patiënt geïncludeerd in zijn fase 2/3 klinische proef ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van Cu-ATSM, een onderzoekstherapie voor ALS.

Hoe Cu-ATSM werkt.

Cu-ATSM is een klein kunstmatig molecuul dat in staat is om de bloed-hersenbarrière te passeren en koper te leveren aan cellen die beschadigde mitochondriën bevatten, de celcompartimenten die verantwoordelijk zijn voor de productie van energie.

Beschadigde mitochondriën worden beschouwd als een kenmerk van verschillende neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder ALS, de ziekte van Parkinson, de ziekte van Huntington en de ziekte van Alzheimer.

Omdat Cu-ATSM alleen koper levert aan beschadigde cellen, waardoor gezonde cellen ongeschonden blijven, is het idee om dit molecuul te gebruiken om alleen ongezonde cellen aan te pakken en de schade veroorzaakt door de ziekte te verminderen.

Cu-ATSM in klinisch onderzoek.

De proef (NCT04082832) is gericht op het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van Cu-ATSM. Het multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde onderzoek is van plan om tot tachtig ALS-patiënten te werven op vier klinische locaties in Australië.

“We zijn verheugd dat we de eerste patiënt in deze studie hebben ingeschreven.

Samen met onze patiënten en het CMD-team zijn we optimistisch dat dit de eerste effectieve ziektemodificerende behandeling voor ALS kan zijn ”zei Dominic Rowe, MD, hoogleraar neurologie aan de Macquarie University en coördinerend hoofdonderzoeker van de studie, in een persbericht.

Na inclusie in de fase 2/3 studie worden de deelnemers aan de studie willekeurig ingedeeld om een ​​orale suspensie van Cu-ATSM of een placebo (50%) te ontvangen gedurende zes maandelijkse cycli van 28 dagen.

Primaire doelstellingen omvatten het beoordelen van de effecten van de behandeling op ziekteprogressie en ernst, die zal worden gemeten met de ALSFRS-R, en op de cognitieve achteruitgang van de deelnemers, die wordt gemeten door het Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen.

Secundaire doelen zijn onder meer het beoordelen van de effecten van de behandeling op de longfunctie van de deelnemers, die worden gemeten aan de hand van zittend langzaam vitaal vermogen (SVC) en de incidentie van bijwerkingen.

CMD verwacht de eerste resultaten van het onderzoek binnen 18 maanden aan te kondigen.

Een eerdere open-label fase 1-studie (NCT02870634) bij patiënten met sporadische en familiale ALS die gedurende zes maanden Cu-ATSM kregen, toonde aan dat de mogelijke therapie de ziekteprogressie vertraagde, evenals de cognitieve en longfunctie van de deelnemers.

Cu-ATSM is de eerste productkandidaat uit de pijplijn van CMD en onderstreept onze toewijding aan het ontwikkelen van innovatieve geneesmiddelen voor neurologische aandoeningen met een hoge onvervulde behoefte", aldus Craig Rosenfeld, MD, CEO van CMD.

Overige relevante informatie.

Cu-ATSM heeft al de aanduiding weesgeneesmiddel ontvangen van de FDA voor de behandeling van ALS.