Nieuws

Nieuws  update NurOwn

3 maart 2020


Het team van De Weg naar een Kans heeft weer een nieuwsmelding.

Ontwikkelingen met betrekking tot NurOwn volgen elkaar nu in een snel tempo op!

We zijn er nog lang niet, maar we vorderen op ons pad in de goede richting.


BrainStorm fase 3-ALS studie in Q4-2020

20 februari 2020 . Bron: Zacks SCRAuteur: David Bautz, PhD

Topline-gegevens van fase 3 ALS-studie verwacht in Q4-2020.
BrainStorm Cell Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BCLI) voert momenteel een klinische fase 3-studie van NurOwn® uit bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (NCT03280056). 
In totaal werden 200 patiënten 1: 1 gerandomiseerd om NurOwn® of placebo te ontvangen in de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multi-dosis studie. Cellen werden vóór elke behandeling eenmaal uit elke patiënt geëxtraheerd, waarbij alle toedieningen van NurOwn® afkomstig waren van dezelfde extractie van cellen als gevolg van een proces van cryopreservatie, dat het bedrijf ontwikkelde voor langdurige opslag van mesenchymale stamcellen (MSC).
Net als bij eerdere onderzoeken van het bedrijf, was er een aanloopperiode van 3 maanden voorafgaand aan de eerste behandeling met twee extra NurOwn®-behandelingen die twee en vier maanden na de eerste behandeling plaatsvonden. Het bedrijf richt de studie op sneller voortschrijdende ALS-patiënten, aangezien deze patiënten superieure resultaten hebben aangetoond in de fase 2-studie van NurOwn®. 
De primaire uitkomst van de studie is de ALSFRS-R score analyse en we verwachten topline-resultaten in het vierde kwartaal van 2020. De beslissing om de studie te concentreren op sneller voortschrijdende patiënten was gedeeltelijk gebaseerd op een onderzoek van die patiënten die 100% verbetering in ALSFRS-R-verandering in helling na behandeling in de klinische fase 2-studie ervoeren. Een verbetering van 100% betekent dat een patiënt een stabiele ziekte of een verbetering van de ALSFRS-R-score moest hebben. 
De eerdere resultaten van de fase 2-studie voor patiënten met een gestaag voortschrijdende ziekte (gedefinieerd als een afname van de ALSFRS-R-helling van ≥-0,7 punten / maand) waren al positief te noemen: men zag de progressie van patiënten stabiliseren of verbeteren na de behandeling. Eén maand na de behandeling vertoonde 78% (14/18) van de met NurOwn® behandelde patiënten stabilisatie of verbetering vergeleken met slechts 20% (1/5) van de met placebo behandelde patiënten. Zelfs na 16 weken bleef 33% (6/18) van de met NurOwn® behandelde patiënten stabiel in vergelijking met 0% van de met placebo behandelde patiënten. Ter herinnering, de fase 2-studie was slechts één injectie met NurOwn®, dus we geloven dat deze resultaten op zijn minst konden worden gerepliceerd, zo niet verbeterd, in de fase 3-studie waarin meerdere doses NurOwn® worden toegediend.

Ontmoeting met FDA over procedure van goedkeuring van NurOwn® 

(zie voor meer details onze eerdere publicatie van 18 februari 2020).

Op 11 februari 2020 kondigde BrainStorm aan dat het bedrijf een bijeenkomst op hoog niveau had waaraan werd deelgenomen door de directie van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) van de Amerikaanse FDA, waarbij het bureau bevestigde dat van de lopende fase 3 klinische studie van NurOwn® relevante gegevens verzamelt, die van vitaal belang zijn voor de evaluatie van de klinische werkzaamheid. 
Bovendien heeft de FDA aangegeven dat zij naar de "totaliteit van het bewijsmateriaal" zal kijken bij het bepalen of NurOwn® moet worden goedgekeurd. Tenslotte verklaarde het bureau, dat het zich ertoe verbindt met BrainStorm samen te werken om een ​​regelgevend pad te bepalen voor NurOwn®, waaronder een versnelde statistische beoordeling van de Fase 3-gegevens.
De FDA beschikt over verschillende opties om sneller een statistische analyse uit te voeren en ze gaven aan dat die opties beschikbaar zijn voor BrainStorm. We worden aangemoedigd door de uitkomst van deze bijeenkomst, omdat deze aangeeft dat de FDA de dringende medische behoefte van ALS-patiënten begrijpt en het bureau bereid is om met BrainStorm samen te werken om NurOwn® zo snel mogelijk door de regelgeving te helpen.

Update over ziekenhuisvrijstellingsprogramma in Israël

Het z.g. Hospital Exemption (HE)-programma in Israël maakt de behandeling van maximaal 13 ALS-patiënten met NurOwn® mogelijk via een traject dat is ontwikkeld door de EMA dat vergelijkbaar is met versnelde goedkeuring, maar de goedkeuring is voor een specifieke medische faciliteit, in dit geval het Tel Aviv Sourasky Medical Center (Ichilov-ziekenhuis).

Tot nu toe zijn elf ALS-patiënten via dit programma behandeld met NurOwn® en het bedrijf onderzoekt momenteel tussentijdse klinische resultaten, die in het voorjaar van 2020 kunnen worden gepubliceerd.

Bovendien zijn we van mening dat deze gegevens deel kunnen uitmaken van de "totaliteit van het bewijsmateriaal" dat de FDA heeft aangegeven te gebruiken om te bepalen of ze NurOwn® moet goedkeuren.

Ontwikkeling van NurOwn door BrainStorm

18 februari 2020


Het team van De Weg naar een Kans is verheugd te kunnen melden, dat er positief nieuws is rondom de ontwikkeling van NurOwn door BrainStorm. Geen belangrijke doorbraak, maar wel een stap in de goede richting.

Indien de FDA daadwerkelijk in het proces zal meedenken en meewerken, kan het ontwikkelingstraject mogelijk worden versneld. Dit kan tegelijkertijd voor de EMA weer aanknopingspunten bieden, om eveneens medewerking te verlenen aan een snellere markttoelating in Europa. Hieronder (een vertaling van) het op 11 februari jl. door BrainStorm gepubliceerde persbericht.



NEW YORK, 11 februari 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - BrainStorm Cell Therapeutics, Inc., (NASDAQ: BCLI), een toonaangevende ontwikkelaar van stamceltherapieën voor neurodegeneratieve ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf onlangs een onderhoud heeft gehad met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) om de procedure van goedkeuring te bespreken van toediening van NurOwn® bij ALS.


Herhaalde intrathecale toediening van NurOwn (autologe MSC-NTF-cellen) wordt momenteel geëvalueerd in een fase 3-onderzoek bij ALS (NCT03280056). In de ontmoeting met directieleden van het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en verschillende vooraanstaande ALS-experts in de VS, bevestigde de FDA dat de fase 3 ALS-studie relevante gegevens verzamelt die essentieel zijn voor de beoordeling van de werkzaamheid van NurOwn.De FDA gaf aan dat zij naar de "totaliteit van het bewijsmateriaal" zal kijken in de verwachte fase 3-klinische onderzoeksgegevens. Bovendien streven ze ernaar om, op basis van hun gedetailleerde gegevensbeoordeling, samen te werken met BrainStorm om een ​​regelgevend traject te identificeren, inclusief mogelijkheden om de statistische beoordeling van gegevens uit de fase 3-studie te versnellen.

Zowel de FDA als BrainStorm erkenden de dringende behoefte en het gemeenschappelijke doel om de broodnodige therapieën voor ALS zo snel mogelijk te willen invullen. "Dit is een belangrijke gebeurtenis in ons werk om ALS-patiënten een mogelijke nieuwe therapie te bieden", aldus Chaim Lebovits, President en CEO van BrainStorm. We prijzen de FDA voor haar inzet voor de ALS-gemeenschap en voor het faciliteren van de ontwikkeling, en we hopen uiteindelijk op de goedkeuring van NurOwn. Het hele BrainStorm-team is dankbaar voor de voortdurende en nauwe samenwerking in de zoektocht om ALS te verslaan.

”Ralph Kern, MD, MHSc, Chief Operating Officer en Chief Medical Officer, verklaarde: “Het hele team van BrainStorm heeft gezamenlijk gewerkt om ervoor te zorgen dat we de beste, wetenschappelijk onderbouwde klinische onderzoeken uitvoeren. We hadden de gelegenheid om met de directie van de FDA te communiceren en te bespreken hoe we samen kunnen werken om het goedkeuringsproces op een nieuwe manier vooruit te helpen. We waarderen hun bereidheid en ontvankelijkheid om innovatieve benaderingen te overwegen, omdat we allemaal proberen te voldoen aan de dringende medische behoeften van de ALS-gemeenschap.

"Brian Wallach, mede-oprichter van I AM ALS verklaarde: “Er is niets belangrijker voor mensen die met ALS leven dan toegang hebben tot therapieën die deze fatale ziekte effectief bestrijden. We werken nu al maanden samen met BrainStorm, omdat we geloven dat NurOwn een potentieel kansrijke therapie is in deze strijd. We hadden het voorrecht om de stem van de patiënten op deze bijeenkomst te vertegenwoordigen en zijn het bedrijf en de FDA echt dankbaar voor deze toezegging. Dit is echt een belangrijk moment van hoop en we kijken uit naar de fase 3-gegevens en hopen dat de goedkeuring van NurOwn zo snel mogelijk kan plaatsvinden."

http://ir.brainstorm-cell.com/news-releases/news-release-details/brainstorm-cell-therapeutics-and-fda-agree-potential-nurownr