Nieuws

Nieuws update 25-11-2020

Bron: Website BrainStorm Cell Therapeutics

Eerder deze maand maakte BrainStorm melding van een tegenvaller vanuit de voorlopige en ruwe analyse van de resultaten van de fase 3-studie met NurOwn.

Zie het persbericht van 17 november 2020 verder onderaan, inclusief technische details van de uitkomsten tot nu toe van deze belangrijke studie.

Bijna een week later wordt nu door het bedrijf gemeld, dat deze communicatie binnenkort verder zal worden toegelicht tijdens het symposium begin december as. en dat er zeker aanknopingspunten zijn voor een meer positieve beoordeling van deze trial.

BrainStorm presenteert NurOwn® fase 3-studieresultaten op het 31e Internationale Symposium over ALS / MND.

BrainStorm kondigde op 23 november 2020 aan, dat de resultaten van de fase 3-studie met NurOwn® mondeling zullen worden gepresenteerd tijdens het hierboven genoemde symposium, dat zal worden gehouden als een virtueel symposium van 9 tot 11 december 2020. Daarnaast zal BrainStorm de klinische ervaringen met de toediening van NurOwn presenteren in een postersessie.

Elk jaar trekt dit symposium meer dan 1.000 afgevaardigden en het is de grootste medische en wetenschappelijke conferentie die specifiek gericht is op ALS / MND. Het is een belangrijk evenement op de onderzoekskalender over de laatste vorderingen in onderzoek en klinisch management. De presentatie zal gezamenlijk worden gegeven door Dr. Ralph Kern, President en CMO van BrainStorm en Dr. Merit Cudkowicz, één van de hoofdonderzoekers van deze studie, op 9 december as. in sessie 3 van het Clinical Trials Platform.

"We worden aangemoedigd door de resultaten van de fase 3-studie van NurOwn bij ALS en hebben het voorrecht deze belangrijke wetenschappelijke presentaties te mogen geven op het symposium" zei Chaim Lebovits, CEO van BrainStorm.

"Wij zijn van mening dat de presentatie van deze belangrijke klinische en biomarker-resultaten het bewustzijn van het potentieel van deze therapie zal vergroten en ons in staat zal stellen te luisteren naar de wetenschappelijke ALS-gemeenschap en de vertegenwoordiging van patiëntenbelangen bij het zoeken naar een pad voorwaarts en hopelijk een hoognodige oplossing kan bieden aan ALS-patiënten ".

"Het is een eer om samen met Dr. Cudkowicz de resultaten van onze klinische proeven te presenteren namens de hoofdonderzoekers van de studie", aldus Ralph Kern.

"De studie heeft een belangrijke reeks biomarkers opgeleverd die duidelijk het werkingsmechanisme van NurOwn aantonen en die kunnen helpen bij het voorspellen van de respons op ALS-behandeling en wij geloven, dat er belangrijke inzichten zijn uit studie die ten goede zouden kunnen komen aan ALS-patiënten."

"Het zorgvuldig opgezette en gedetailleerde analyseplan van klinische proef- en biomarkergegevens, beide afgerond voordat de gegevens bekeken werden, vormt het raamwerk voor het genereren van bewijs uit deze proef", 

zegt Stacy Lindborg, EVP en hoofd van Global Clinical Research. 

De placebo-respons waargenomen in deze studie, gecombineerd met de natuurlijke heterogeniteit in ALS, verstoort de analyse van gegevens van klinische proeven.

Het proces van het delen van gegevens met ALS-experts is van cruciaal belang voor het produceren van bewijs van het behandelingseffect van NurOwn voor patiënten".

BrainStorm maakt de belangrijkste resultaten bekend van de NurOwn® fase 3 ALS-studie.
BrainStorm heeft op 17 november 2020 de belangrijkste resultaten bekendgemaakt van de fase 3-studie met NurOwn®. De resultaten van de studie toonden aan dat NurOwn® over het algemeen goed werd verdragen door deze populatie van snel voortschrijdende ALS-patiënten. Hoewel de studie een verbetering liet zien in de behandelde groep in vergelijking met placebo, leverde de studie geen statistisch significante resultaten op. Het primaire werkzaamheidseindpunt van de fase 3-studie, een responderanalyse die het percentage deelnemers evalueerde dat een verbetering van 1,25 punten per maand ervoer op de schaal ALSFRS-R na de behandeling, werd gehanteerd op basis van een veronderstelde behandelingsrespons van 35% op NurOwn versus 15% op placebo. 

Deze schattingen waren gebaseerd op beschikbare historische klinische onderzoeksgegevens en de gegevens van de NurOwn fase 2-studie. Het primaire eindpunt werd bereikt bij 34,7% van de NurOwn-deelnemers versus 27,7% voor placebo. Hiermee voldeed het onderzoek aan de verwachte aanname van 35% van de NurOwn-behandelgroep op de werkzaamheidsrespons, maar de hoge placebo-respons overtrof de placebo-responsen die werden waargenomen in hedendaagse ALS-onderzoeken. Het secundaire werkzaamheidseindpunt dat de gemiddelde verandering in de ALSFRS-R score meet vanaf beginpunt tot week 28, was -5,52 met NurOwn versus -5,88 op placebo, een verschil van 0,36.

In een belangrijke, vooraf gespecificeerde subgroep, toonde NurOwn een klinisch betekenisvolle behandelingsrespons over de primaire en belangrijkste secundaire eindpunten en bleef consistent met de aannames. In deze subgroep waren er 34,6% responders die voldeden aan de definitie van het primaire eindpunt op NurOwn en 15,6% op placebo, en de gemiddelde verandering van beginpunt tot week 28 in ALSFRS-R score was -1,77 op NurOwn en - 3,78 op placebo, een verbetering van 2,01 ALSFRS-R punten.

Biomarkeranalyses van cerebrospinale vloeistof (CSF) bevestigden, dat behandeling met NurOwn resulteerde in een statistisch significante toename van neurotrofe factoren en een afname van neurodegeneratieve en neuro-inflammatoire biomarkers die niet werden waargenomen in de placebogroep. Dr. Merit Cudkowicz: "We vonden een klinisch zinvolle reactie op NurOwn in een vooraf gespecificeerde groep patiënten (groter dan of gelijk aan 35 punten op de ALSFRS-R schaal bij de start van de behandeling) en een verandering vóór tot na de behandeling van 1,25 of meer is substantieel en klinisch belangrijk. Gezien de heterogeniteit van ALS, is het niet verwonderlijk dat de meting van het behandelingseffect kan worden beïnvloed door de ernst van de ziekte, inclusief het gedrag van ziekteprogressie aan de onderkant van de schaal en daarom is het belangrijk om deze bevinding volledig te onderzoeken. Bovendien werd waargenomen, dat NurOwn duidelijk biologische effecten had met belangrijke veranderingen in de vooraf gespecificeerde ziekte en geneesmiddel-gerelateerde biomarkers. ""Deze klinische studie omvatte een zwaarder getroffen ALS-populatie in vergelijking met andere recente ALS-studies en we identificeerden een superieure behandelingsreactie in een vooraf gespecificeerde subgroep van patiënten met een minder ver gevorderd ziektebeeld.

We zijn in overleg met de FDA, die wil meewerken en heeft toegezegd prioriteit te geven aan het beoordelen van deze gegevens om te zien of er een pad is om goedkeuring te ondersteunen ", aldus Chaim Lebovits.

"We willen de patiënten, hun families en verzorgers, onderzoekers en personeel die aan dit onderzoek hebben deelgenomen oprecht bedanken, aangezien hun toewijding en harde werk het mogelijk maakten om het onderzoek, ondanks de aanhoudende COVID-19 pandemie, tijdig af te ronden en tevens dank aan het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) voor hun enorme steun om dit onderzoek uit te voeren. "

Nieuws update 30-10-2020

Rapid Reshore & Development en BrainStorm Cell Therapeutics kondigen de overeenkomst aan voor de bouw van BrainStorm's Amerikaanse productiefaciliteit.
Bron: BrainStorm website

BrainStorm is van plan een nieuwe ultramoderne productiefaciliteit voor NurOwn® in de VS te gaan bouwen ter voorbereiding op mogelijke commercialisering. De geselecteerde partner Rapid Reshore & Development (RR&D), een alliantie van drie gespecialiseerde bedrijven bestaande uit EwingCole, Facility Logix en Biggins, Lacy, Shapiro & Company, zal een geschikte locatie zoeken en het ontwerp van de nieuwe commerciële productiefaciliteit van BrainStorm in gang zetten.

"We zijn zeer verheugd om met BrainStorm aan dit project te werken en de kans te hebben om dit cruciale werk aan onze regio te leveren", aldus de CEO van EwingCole,  Jared Loos. "We omarmen de geest van het creëren van potentieel life-changing technologie en we zullen er alles aan doen om het project op een efficiënte en tegelijkertijd verantwoorde manier te realiseren. 

"Chaim Lebovits, CEO van BrainStorm: "Onze beslissing om samen te werken met RR&D werd ingegeven door de sterke capaciteiten van de individuele partners en hun holistische benadering van planning, ontwerp en selectie van de locatie. De uitbreiding van onze productiemogelijkheden is een belangrijk onderdeel van onze bredere bedrijfsstrategie om ons voor te bereiden op mogelijke wettelijke goedkeuringen van NurOwn. Dit nieuwe partnerschap volgt op onze onlangs aangekondigde overeenkomst met Catalent Pharma Solutions om NurOwn te produceren op een schaal die groot genoeg is om te voldoen aan potentiële commerciële behoeften op het moment van lancering. De speciale, ultramoderne productiefaciliteit ontwikkeld door RR&D zal ons belangrijke autonomie en strategische flexibiliteit op lange termijn bieden, inclusief de capaciteit om NurOwn te leveren voor aanvullende ziekteaanduidingen buiten ALS.

Samen zullen deze twee partnerschappen helpen verzekeren dat BrainStorm de productiecapaciteit heeft om te voldoen aan de behoeften van patiënten vandaag en in de toekomst. "Onmiddellijk zal worden gestart met het zoeken naar een geschikte locatie, die een kosteneffectieve oplossing biedt voor de nieuwe productiefaciliteit van BrainStorm. Tegelijkertijd zal het team beginnen met het ontwikkelen van een conceptueel ontwerp van de productiefaciliteit. Het ca. 5.000 m2 grote gebouw zal productieplaatsen, complementaire ondersteuning en infrastructuur huisvesten en de faciliteit kan worden uitgebreid naar ca. 10.000 m2 om te anticiperen op toekomstige behoeften.

Nieuws update 24-10-2020

Productieovereenkomst BrainStorm met Catalent

Datum: 23 oktober 2020
Bron: Zacks SCR
Door: David Bautz, PhD

Op 22 oktober 2020 kondigde BrainStorm Cell Therapeutics een overeenkomst aan met Catalent voor de vervaardiging van NurOwn®. Catalent zal NurOwn gaan produceren in zijn nieuwe 32.000 vierkante meter grote productiefaciliteit voor celtherapie in Houston, Texas. 

Na goedkeuring door de FDA van NurOwn is het de verwachting, dat de bedrijven de overeenkomst uitbreiden met de productie van commerciële benodigdheden van NurOwn vanuit dezelfde faciliteit. Dit is een positieve ontwikkeling voor het bedrijf aangezien verwacht wordt, dat de patiëntvraag hoog zal zijn als de fase 3 klinische studie succesvol zou zijn en NurOwn is goedgekeurd door de FDA. Het hebben van een kwalitatief hoogstaand productiepartnerschap toont dus aan dat BrainStorm serieus bezig is met het voldoen aan de te verwachten vraag. 

Tijdens de meest recente teleconferentie bevestigde het bedrijf opnieuw dat de resultaten voor de fase 3 ALS-studie eind november 2020 beschikbaar zullen zijn en dat er geen verandering is in het schema. De productieovereenkomst met Catalent is geweldig nieuws voor het bedrijf én de patiënten, aangezien het de waarschijnlijk aanzienlijke vraag naar NurOwn na goedkeuring zou moeten kunnen beantwoorden.

Het volgende verwachte nieuws van het bedrijf is de publicatie van de belangrijkste gegevens voor de fase 3 ALS-studie en die resultaten worden verwacht eind november 2020.

Nieuws update 14-8-2020

Ons laatste nieuwsmelding dateert van maart 2020, hetgeen niet betekent dat we stil hebben gezeten. Achter de schermen werkt ons team hard aan de realisatie van het plan tot het creëren van een snelle toegang tot NurOwn. Via onderstaand bericht willen we jullie op de hoogte brengen van het actuele nieuws met betrekking tot deze veelbelovende behandeling.

De kern van het verhaal: de vorderingen in het traject komen overeen met de planning en markttoelating in 2021 ligt in het vooruitzicht.

BrainStorm fase 3-ALS-studie data verwacht eind november 2020

7 augustus 2020

Bron: Zacks SCR
Door: David Bautz, PhD

BrainStorm Cell Therapeutics voert momenteel een fase 3-klinische studie uit met NurOwn® bij patiënten met ALS (NCT03280056).

In totaal werden 200 patiënten 1: 1 gerandomiseerd om NurOwn® of placebo te krijgen in het gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoek met meerdere doses. De cellen werden vóór de behandeling eenmalig uit elke patiënt geëxtraheerd, waarbij alle toedieningen van NurOwn® afkomstig waren van dezelfde extractie van cellen die een cryopreservatieproces ondergingen, dat het bedrijf ontwikkelde voor langdurige opslag van mesenchymale stamcellen (MSC). Net als bij eerdere onderzoeken van het bedrijf, was er een aanloopperiode van drie maanden voorafgaand aan de eerste behandeling met twee aanvullende behandelingen die twee en vier maanden na de eerste behandeling plaatsvonden. Het bedrijf richt de studie op ALS-patiënten met een snellere achteruitgang, aangezien die patiënten goede resultaten lieten zien in de fase 2-studie. Het primaire resultaat van de studie is de ALSFRS-R-score-responderanalyse en we verwachten nu topline resultaten voor eind november 2020.

Niet direct ALS-gerelateerd, maar wel interessant is de update over fase 2-onderzoek naar progressieve MS.

BrainStorm voert momenteel een fase 2-klinische studie uit met NurOwn® bij patiënten met progressieve multiple sclerose (MS) (NCT03799718). De studie is een open-label, eenarmige studie die patiënten met progressieve MS inschrijft met EDSS-scores (Expanded Disability Status Scale) van 3,0 - 6,5. De Amerikaanse National Multiple Sclerosis Society kende het bedrijf een subsidie ​​van USD 0,5 miljoen toe om het onderzoek te helpen financieren. De studie is nu volledig gevuld met patiënten en we verwachten dat de dosering voor alle patiënten eind 2020 voltooid zal zijn. Het bedrijf heeft besloten geen tussentijdse analyse uit te voeren en zal in plaats daarvan topline-gegevens voor alle patiënten rapporteren wanneer deze beschikbaar komen.

Eveneens niet direct ALS gerelateerd, maar geeft een indruk van de potentie van NurOwn®, waarbij exosomen veelbelovend zijn in preklinisch ARDS-onderzoek.

Op 23 juli 2020 kondigde BrainStorm de succesvolle voltooiing aan van de eerste mijlpaal in de ontwikkeling van een op exosomen gebaseerd platform voor de behandeling van ernstig acuut respiratory distress syndrome (ARDS) veroorzaakt door COVID-19. Exosomen zijn kleine blaasjes (30-150 nm) die door alle celtypen worden uitgescheiden, exosomen van mesenchymale stamcellen, waarvan NurOwn® is afgeleid, kunnen in diepe weefsels doordringen en verschillende bioactieve moleculen afgeven en bovendien kunnen ze zowel intraveneus als intrathecaal worden toegediend. BrainStorm voerde een preklinische studie uit van MSC-afgeleide exosomen in een muismodel van lipopolysaccharide (LPS) -geïnduceerde ARDS. Behandeling met intrathecaal toegediende exosomen resulteerde in een statistisch significante verbetering van verschillende longfuncties, waaronder functioneel longherstel en verminderde longschade, zoals beoordeeld aan de hand van de ernst van de longziekte. We verwachten dat de resultaten ter publicatie worden voorgelegd aan een medisch tijdschrift en het bedrijf besluit momenteel of het een klinisch onderzoeksprogramma wil starten bij COVID-19-patiënten met ARDS.